脊髓性肌萎缩症(SMA)基因治疗后的康复与营养探讨
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引言
若把罕见病的基因治疗看作抢险救灾,那治疗后的康复就好比灾后重建。患者要活得有希望,更要活得有质量。营养与康复对于患者治疗后的功能恢复和社会融入至关重要。
近日,锦篮基因公益事务部围绕SMA患者基因治疗后的康复与营养,组织召开了一场座谈交流会。来自公益慈善基金会、医院、患者关爱组织、企业等多家单位的十六名与会者共同探讨了SMA患者治疗前后营养和康复的特殊需求,对患者用药前后开展系统性康复的必要性形成了共识。
图 座谈会现场
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分享汇报
图 亦城合作发展基金会绳立成书记讲话
亦城合作发展基金会绳立成书记做了指导讲话。亦城基金会关注罕见病群体,在2021年成立了瑞希罕见病专项基金。发挥公益的力量,通过资助罕见病科研课题的形式,引导社会资源和科技力量向罕见病科学研究聚集,不仅受到罕见病组织、研究机构和专家支持,在罕见病医疗和科研领域也引起了广泛关注。
图 锦篮基因副总朱智明分享
北京锦篮基因科技有限公司的医学副总朱智明大夫分享了GC101项目情况,以及锦篮基因“源于需求,益于患者”的方针和理念。看到接受基因治疗后SMA患儿的显著改善,与会者都振奋不已,为患者感到由衷的高兴。
图 八一儿童医院封志纯院长分享
解放军总医院第七医学中心--八一儿童医院封志纯院长进一步分享了锦篮GC101注射液治疗SMA患儿的临床进展与康复情况。针对SMA,封志纯院长作为领衔PI,在国内率先开展了“GC101腺相关病毒注射液在1型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究”。封院长也着重介绍了在儿科指导下系统性康复治疗的开展和评估,对于患儿机体功能恢复所起到的重要作用。
图 美儿SMA关爱中心邢焕萍主任分享
美儿SMA关爱中心的邢焕萍主任围绕刚闭幕的全国第四届SMA大会做了分享,对大会发布的首个《中国SMA患者生活质量研究》的重要数据做了梳理和分析。邢主任说:“在SMA患者新的治疗时代里,美儿SMA关爱中心陪伴着患者和家属一起面临新的问题和挑战。药物治疗只是一环,患者群体渴望融入社会,提升生活质量,这需多方助力。”邢主任提到目前美儿工作重点之一是动员各种资源去支持患者治疗后的康复,也提出了患者对于系统性康复越来越迫切的需求和目前的缺口。
图 大兴区中西医结合医院宋炜副院长分享
大兴区中西医结合医院作为新区康复医疗中心,设有多个重点专科,承担了康复体系建设、分级诊疗、公共卫生等工作。座谈会上宋炜副院长做了本院特色康复开展情况和康复病例的分享,表达了对于SMA患者康复情况的关注。
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交流讨论
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四位专家分享后,与会者围绕SMA患者治疗后的营养与康复展开了热烈的讨论,对患者用药前后开展系统性康复的必要性达成了共识。进一步对康复资源的对接和协调做了梳理,为后续工作的开展明确了方向。
座谈会尾声,锦篮基因创始人吴小兵教授总结道 “若把罕见病的基因治疗看作抢险救灾,那么注射药物之后的康复就好比灾后重建,对于患者功能恢复和社会融入至关重要。源于需求,益于患者是锦篮人的方针,也是锦篮公益的初心和目标。共同的公益理念让我们今天坐在一起,也让我们链接在了一起。这场长跑我们接力与共,一起为患者托起新生的希望。”最后,各方就未来在北京共同搭建罕见病基因治疗后的康复中心设想提出了积极建议。