华毅乐健国内首个血友病A基因治疗IIT研究完成12例患者全部入组

2023年8月13日，中国苏州，苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健），一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司，今日宣布由其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445注射液，研究者发起的临床研究（Investigator Initiated Trial，IIT）已于2023年5月17日完成全部患者入组，共计12例。这是国内首个完成IIT入组的血友病A基因治疗药物。

本次研究是一项单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注GS1191-0445注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅷ（FⅧ）活性＜1IU/dL（即＜1%）的血友病A患者中的安全性和耐受性。该IIT项目的12例血友病A患者已全部完成入组，其中2E12vg/kg和4E12vg/kg各6例患者，中位观察时间分别为83周（时间范围：64周-113周）及21周（时间范围：12周-44周）。第12例患者于今年5月17日入组，截至8月9日已完成12周的观察。

华毅乐健的在研管线

初步研究结果显示，GS1191-0445输注后可持续显著地提升体内的FVIII活性，入组受试者在接受两组不同剂量 GS1191-0445输注后，患者年化出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR）显著降低，体内凝血因子水平显著提高并长期稳定表达。2E12 vg/kg和4E12 vg/kg 剂量的GS1191-0445 治疗后均可显著减少出血事件及FVIII使用量，尤其是4E12 vg/kg 剂量组，截止目前该组所有受试者体内FVIII活性均达到痊愈水平，未观察到任何出血事件。本IIT研究中报告的不良事件（AE）绝大多数为1级，未报告任何3级及以上严重程度的AE，安全性良好。

华毅乐健联合创始人&总裁吴凤岚博士表示，“作为公司自主研发的首款基因治疗重磅产品，很高兴华毅乐健GS1191-0445注射液在中国完成首个血友病A IIT临床研究的全部患者入组。特别感谢该项目的临床研究者，参与项目的患者家庭和全体项目团队，是他们共同为中国的血友病A患者带来了治愈的希望。”

GS1191-0445注射液的临床试验申请已于今年1月获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准，是国内首个获批新药临床试验申请的血友病A基因治疗药物。吴凤岚博士进一步表示：“IIT试验优异的安全性和有效性数据给全体临床研究团队带来极大的信心，华毅乐健将加速推进该项目的注册临床开发，尽快造福更多血友病A患者。”

【关于华毅乐健】

苏州华毅乐健生物科技有限公司（ 以下简称“华毅乐健”）创立于2019年，公司以“为中华之屹立、人民喜乐康健”为使命，以自主创新研发为核心，致力于打造成为一家立足中国、全球领先的生物科技公司，造福人类健康。目前公司已在三大领域上建立了多条产品管线，构建了罕见病与常见病相平衡的产品管线布局。

资料来源：华毅乐健