再生元1.2亿美元押注Treg治疗自免疾病,近年合作聚焦CGT赛道
2023年3月31日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日,Sonoma Therapeutics和Regeneron(再生元)宣布合作,将其科学和临床专业知识以及各自的技术平台应用于发现、开发和商业化新型调节性T细胞(Treg)治疗自身免疫性疾病。此次合作将汇集再生元业界领先的VelociSuite®技术,用于发现和表征全人类抗体和T细胞受体(TCR),以及Sonoma开发和制造基因修饰Treg细胞疗法的开创性方法。
根据协议条款,Sonoma Biotheraputics将获得7500万美元的预付款,其中包括再生元对Sonoma的3000万美元股权投资。Sonoma也有资格获得4500万美元的开发里程碑付款,潜在交易金额达1.2亿美元。
再生元和Sonoma将联合研究和开发针对自免疾病的Treg细胞疗法,包括溃疡性结肠炎、克罗恩病和其他两种未公开适应症,此外再生元可用于第五种适应症。Sonoma还将保留其候选领先CAR-Treg细胞疗法SBT-77-7101和其他正在开发的项目的全部所有权。此次合作将再生元成熟的技术和临床专业知识与Sonoma的专有Treg平台和Treg研究企业相结合,开发恢复免疫系统平衡并有可能治愈疾病的疗法。
融资最多的Treg药企:Sonoma
Sonoma是一家临床阶段的生物技术公司,开发工程调节T细胞(Treg)疗法,通过恢复免疫系统的平衡来治疗严重的自身免疫和炎症疾病。该公司由Treg生物学和细胞疗法的先驱创立,正在采用专有的平台技术和方法开发新一代靶向和持久的Treg细胞疗法,包括类风湿性关节炎、炎症性肠病、多发性硬化、肌萎缩侧索硬化(ALS)以及阿尔茨海默症。
同时Sonoma也是近年来在Treg这一领域融资金额最高的公司,先后于2020和2021年完成了7000万、2.65亿美元的A、B融资。
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通过使用下一代基因组编辑和靶标特异性细胞疗法,Sonoma专注于在Treg细胞治疗能力的整个范围内开发其同类最佳的平台,目前主要有两个在研疗法:
SBT-77-7101:一种新型的CAR-Treg细胞疗法,用于难治性类风湿性关节炎患者。CAR-Treg细胞在单一药物内拥有多种治疗活性,能够直接作用于炎症部位,产生持久的临床反应。
SBT-11-5301:一种Teff调节生物制剂,旨在消除在自身免疫性和炎症性疾病中占主导地位的高度活化效应T细胞(Teff),使Treg疗法更有效。
▲ Sonoma公司管线(来源:公司官网)
再生元在CGT领域的合作动向
再生元专注于研发平台建设,搭建Trap和VelociSuite®平台,并借助该平台陆续推出Arcalyst、阿柏西普、Dupixent、Kevzara、Libtayo等药物,其中IL-1Trap(Arcalyst)、IL-4Rα单抗(Dupixent)均为First in Class药物,后续也成为诸多适应症首个/唯一治疗用药。
除Trap和VelociSuite外,再生元还建立了自身的基因中心(Regeneron Genetic Center®),希望通过对人类外显子基因组的测序来加速新药发现。此外,再生元还通过与Alnylam、蓝鸟、Decibel等公司合作,对RNAi、基因编辑、细胞与基因治疗等新兴治疗领域进行布局。
▲ 再生元近年来在CGT领域的合作
RNAi疗法
2019年4月,再生元和行业领先的RNAi疗法公司Alnylam宣布了一项合作协议,旨在发现、开发和商业化RNAi疗法,治疗眼科疾病和中枢神经系统,以及肝脏中表达的几种靶标,潜在交易金额达10亿美元。在未来5年将联合研发30个项目,这项合作的一个重要靶点是CC5,再生元将负责其CC5抗体Pozelimab与Alnylam的RNAi药物Cemdisiran的组合疗法。
基因编辑技术
2016年4月,Intellia与再生元达成了为期6年的战略合作关系,Intellia从这项合作中获得了7500万美元以及至多5000万美元的股权融资,而再生元从中获得了CRISPR-Cas9基因编辑技术,并拥有基于CRISPR产品多达10个靶点的开发权利,主要侧重于肝病治疗。2020年6月,Intellia宣布将与再生元扩大现有合作规模,共同研制血友病药物。据Intellia官网信息显示,再生元不仅能获得联合开发的血友病A、B的药品权益,还能获得基于CRISPR/CAS9的体内治疗靶点开发产品的权益、独立开发和商业化体外基因编辑产品的非独家权益,而Intellia将通过此次合作获得1亿美元的交易金额。
2017年,Decibel与再生元启动开发三个针对先天性单基因听力损失的基因治疗计划。此外,在2021年11月,Decibel宣布再生元已经扩展了这项研究与公司合作发现和开发听力损失基因疗法的期限。研究期限将延长至2023年11月15日,再生元将在2022年第四季度向支付1000万美元的延期费。
2022年4月,ViGeneron宣布与再生元达成了一项针对特定靶点的研发合作协议。双方将基于ViGeneron的新型工程化重组腺相关病毒载体(vgAAVs)开发和商业化基因治疗产品,用于治疗一种遗传性视网膜疾病(IRD)。再生元和ViGeneron将为一个未公开的IRD靶点创建和验证基于vgAAV的治疗候选药物。ViGeneron获得预付款和研究资金。再生元可以获得针对特定靶点,开发、商业化和生产基于vgAAV产品的独家授权。
细胞疗法
2023年1月,2seventy bio宣布加深与再生元的合作,此次合作将促进扩大和加速用于实体肿瘤的新型细胞治疗组合的开发计划。合作将利用2seventy bio独特的细胞治疗工程和早期开发能力,包括新建的内部临床细胞治疗制造设施,以及Regeneron的专用的抗体平台。
早在2018年,再生元和蓝鸟(2seventy bio独立前的母公司)宣布达成一项五年的合作计划,将各自的技术平台应用于新型癌症免疫细胞疗法的发现、开发和推广。当时再生元将向蓝鸟投资1亿美元。另外,该合作将锁定在六个细胞疗法,双方分担研发费用,直至进入临床试验IND申请为止。
结语
再生元通过近年来CGT领域的多项合作,在一定程度上进一步推动CGT疗法时代的加速到来,相信在未来其合作的一系列新项目将创造多个里程碑,给更多患者带来新的希望!
参考资料:
1.https://www.biospace.com/article/releases/sonoma-biotherapeutics-and-regeneron-announce-collaboration-to-discover-develop-and-commercialize-treg-cell-therapies-for-autoimmune-diseases/
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