首个DMD基因疗法可能获批，预计定价将会突破现有基因疗法记录！丨柯西国外资讯

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MDA总裁兼首席执行官Donald S. Wood博士表示，他不确定为什么联邦机构最近宣布将召开独立专家会议来审查Sarepta的申请。“他们在数据中看到了一些引起质疑的问题。我不知道是什么原因，但我确定这不是安全问题。”Wood博士告诉Rare Disease Advisor，并补充说这很可能是疗效问题，“如果是为了安全起见，他们一开始根本不会考虑在5月份发布。”

Wood博士表示，希望FDA今年能批准该疗法。无论如何，这一延迟给了他们更多的时间来准备。

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”新诊断的患者情况很糟糕。他们听说了一种基因疗法，他们的家人会想马上投入进去。当他们知道最快的任命可能是在一年后，他们会非常沮丧。”MDA的首席研究官Sharon Hesterlee博士说道，表示到很难推测可能会发生什么。

“如果FDA对这种药物没有任何疑问，如果他们喜欢或讨厌，我们就不会有一个咨询委员会。但这并不意味着它不会被批准。”Hesterlee博士说道。“在我们听到咨询委员会会议的进展之前，我们不知道，但他们说这不会推迟决定。”

MDA负责公共政策和宣传的副总裁Paul Melmeye表示，他仍然“兴奋和渴望”看到这种药物在未来几个月内如最初设想的那样获得批准。

“我们从来不认为召集外部专家来真正确保治疗安全有效是一个问题。这样做，也为社会提供了一个参与的机会，让他们的意见被了解。”Melmeyer道。

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儿科神经学家Diana Castro医学博士表示，怀疑这种新疗法的零售价不会低于400万美元，这几乎是诺华公司(Novartis)销售的用于脊髓性肌萎缩症(SMA)的Zolgensma(210万美元)翻倍。

“大约14%的Duchenne患者的抗体可能呈阳性，因此不适合进行Sarepta基因治疗。”Castro博士解释道。““如果他们批准4到7岁的孩子使用，我治疗的许多男孩都有机会。即使他们这样做了，保险公司也不允许我们在今年年底之前开始管理。”

“DMD患者的数量是 SMA 患者的10倍，你必须考虑供应商生态系统的总成本。”盖恩斯维尔佛罗里达大学(UF)鲍威尔基因治疗中心主任Barry J. Byrne博士说道。“在2.5年的时间里，全世界已经使用了大约2500剂Zolgensma，仅在美国就可能有1800 剂。但美国符合条件的DMD患者的发病人群为2000至4000名儿童。从第一天起，他们就会寻求接受治疗。”

Byrne博士对包括DMD在内的多种神经肌肉疾病进行了广泛的研究，同时他也是MDA的首席医疗顾问。他预测SRP-9001将至少花费350万美元。再加上更大的潜在患者人群，可能意味着医疗系统的总成本将大幅增加。