锦篮基因庞贝病AAV基因疗法IND获批

近日，CDE官网显示：北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）提交的针对晚发型庞贝病的AAV基因治疗药物“GC301腺相关病毒注射液”IND申请已获临床试验默示许可。

图片来源：CDE官网截图

GC301腺相关病毒注射液是国际上首款可同时针对IOPD和LOPD的基因治疗产品，旨在最大程度使庞贝患者群体受益。

锦篮基因成立于2018年，是一家专注于AAV载体递送技术介导的遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗产品研发的公司。

依托AAV基因递送技术平台，锦篮基因开发了脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗药物、高甘油三酯血症基因治疗药物、庞贝病基因治疗药物、家族性LCAT缺乏症基因治疗药物在内的多条基因治疗药物研发管线，以上基因药物研发方向的挑选均有其内在逻辑及其领域内的代表性。

锦篮基因研发管线 来源：官网

参考资料：

[1]CDE官网

[2]锦篮基因官网