蓝鸟生物：业绩发布，基因疗法lovo-cel提交BLA推迟
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3 月 29 日，蓝鸟生物公布2022业绩报告：2022年营收360万美元，这主要得益于2项获得FDA批准的基因疗法 ZYNTEGLO 和 SKYSONA。2022年蓝鸟生物研发支出为2.41亿美元；截至2022年12月31日，公司的现金和现金等价物、有价证券和受限制的现金余额约为2.27亿美元。
接下来，让我们看看蓝鸟生物3款基因疗法：2款已获批，1款即将提交BLA。
β-地中海贫血基因疗法ZYNTEGLO®（betibelogene autotemcel，beti-cel）于2022年8月获批，定价为280万。蓝鸟生物第2款基因疗法SKYSONA®(elivaldogene autotemcel，eli-cel)于2022年9月获批上市，主要用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展，定价为300万美元。而蓝鸟生物第三款基因疗法lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel）用于治疗镰状细胞病，预计本周五前向FDA提交生物制品许可申请(BLA)，但是现在该日期推迟了几周。
蓝鸟生物首席执行官Andrew Obenshain
蓝鸟生物首席执行官Andrew Obenshain 说道：“原计划lovo-cel于2023年第一季度获得FDA批准，但是现在可能要错过这个时间了。”
受此影响，蓝鸟生物股价下跌31%。目前，蓝鸟生物市值为3.47亿美元。
去年12月，蓝鸟生物在进行了产品可比性分析并向美国 FDA 提供数据后，FDA于 2 月给予反馈并提到一些问题，要求公司在提交BLA前做出回应。 蓝鸟生物计划对 12 岁及以上有血管闭塞史的患者进行优先审查。如果获得FDA批准，预计2024年初对lovo-cel进行商业化。
蓝鸟生物 在 ZYNTEGLO 的推出方面取得了重大进展，迄今为止，已有5例β-地中海贫血患者启动治疗（细胞收集）。 随着商业化不断推进，蓝鸟生物计划扩大制造能力，以满足不断增长的市场需求。 平均而言，该疗法的事先授权仅需两周，这是付款人接受 ZYNTEGLO 的有力指标；迄今为止，付款人承保范围内的最终拒赔率一直为零。 蓝鸟生物的合格治疗中心 (QTC) 布局继续按计划扩展，有 12 个 QTC已启动，还有大约 30 个QTC处于谈判阶段；到 2023 年底，公司仍有望扩大到 40-50 个OTC。
两名接受 SKYSONA 治疗的患者的细胞收集工作已经完成，首次输注治疗也已完成。 自获批以来，蓝鸟生物已经启动了三个 QTC 来治疗脑肾上腺脑白质营养不良症（CALD）患者。
总而言之，2022年蓝鸟生物推出了两款重磅基因疗法，2023年它计划对第三种基因疗法lovo-cel进行商业化。蓝鸟生物预计2023年全年的现金消耗将在2.7亿~3亿美元。
参考资料：
https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-reports-fourth-quarter-and-full-year-2022-financial